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Save the Date: 10th DVFA Life Science Conference | 13 June 2017

Review: 9th DVFA Life Science Conference, 14 June 2016, DVFA Center, Frankfurt am Main

"Next Level Targeted Therapies – Game Changing Technologies for Future Medicine"

The 9th DVFA Life Science Conference focused on the challenges and opportunities of Next Level Targeted Therapies in Healthcare. Targeted therapies have significantly changed the treatment environment not only for many types of cancers but also for other life threatening conditions such as autoimmune diseases. Based on Next Generation Sequencing and the resulting huge amount of valuable insights in the development of diseases, numerous innovative approaches and game changing technologies have emerged. They today promise highly efficient ways of targeted treatments.

The concepts are as countless as diverse and cover small molecules, antibodies and cell therapies that block the growth of cancer cells by interfering with specific carcinogenic pathways. Highly specific antibodies fight cancer cells or boost the patient’s own immune system and "train" it to selectively destroy cancer cells. Other approaches use so called CAR T-cells, which are immunogenic T cells with an engineered receptor (CAR = chimeric antigen receptor) that can detect cancer cells which escaped from the immune system. New gene therapy technologies are highly specific viral vectors that transport therapeutic genes or mRNA to target cells. They induce the synthesis of missing proteins in the body (e.g. hemophelia patients).

Declared as "Breakthrough of the Year 2015" by the prestigious scientific journal "Science", the CRISPR / Cas system represents another game changing technology. This biochemical method also known as gene editing enables researchers to insert, remove or turn off specific genes in humans, animals or plants.

The topic is also getting increasingly interesting at the capital market. It is highly relevant for big pharma, as the recent collaborations between Roche an Kite Pharma and between Celgene and Juno demonstrate. Gene Editing becomes more investable, in particular with the recent US-IPO of Editas and the large collaboration between Bayer and CRISPR Therapeutics.

Report about the 9th DVFA Life Science Conference 2016 "Next Level Targeted Therapies"

Dr. Christa Baehr
Prof. Dr. Boris Fehse
Dr. Kai te Kaat
Blick ins Publikum
Dr. Christian Thirion
Dr. Sven Klussmann
Panel eins
Dr. jur. Dr. med .Adem Koyuncu
Dr. Simon Moroney
Dr. Franz Werner Haas
Dr. Martin Treder
Panel zwei

9th DVFA Life Science Conference 2016 "Next Level Targeted Therapies" 

Game Changing Technologies for Future Medicine

Ralf Frank, Generalsekretär DVFA e.V., die Kommission Life Science unter der Leitung von Dr. Christa Bähr, CB HealthCare, und Dr. med. Markus Manns, Union Investment Privatfonds GmbH, begrüßten über 80 Teilnehmer zur 9th DVFA Life Science Conference im DVFA Center. 

Gene Editing Technologie „CRISPR/Cas“ 

Eine Einführung in das Thema übernahm Prof. Dr. Boris Fehse, Universitätsprofessor für Zell- und Gentherapie, UKE Hamburg-Eppendorf. Er stellte die Möglichkeiten und Chancen der innovativen Gene Editing Technologie dar. Mit dem Enzym CRISPR/Cas9 können DNA-Bausteine im Erbgut präzise verändert bzw. editiert werden. Gegenüber den anderen Genom-Editing-Verfahren „Zinkfinger-Nukleasen“ und „Talen“ ist „CRISPR/Cas“ deutlich zuverlässiger, schneller und kostengünstiger. Die größte Herausforderung ist, ähnlich wie bei der Gentherapie, der Transport der Gene Editing Enzyme in die Zielzelle durch geeignete Vektoren. Vor diesem Hintergrund könnte Gene Editing  eine größere Rolle bei ex-vivo Therapien, als Research Tool zur Entwicklung von aussagekräftigeren Tiermodellen, in der Tierzucht und im Pflanzenschutz  spielen. Bei den ex-vivo Therapien werden körpereigene Abwehrzellen (T-Zellen) im Labor gentechnisch verändert und dem Patienten dann wieder verabreicht. Erste Erfolge konnten bei der Behandlung von HIV-Patienten gezeigt werden. HIV-Patienten bei denen zuvor im Labor mit Hilfe einer Zinkfinger-Nuklease das CRR5-Gen in T-Zellen ausgeschaltet wurde,  zeigten eine temporäre Resistenz gegen das HIV-Virus. Auch CRISPR entwickelt sich Richtung klinischer Anwendung, mit der Erlaubnis der FDA zum Start der ersten klinischen Studie mit CRISPR in Krebspatienten an der Universität von Pennsylvania. 

Individualisierung von Krebstherapien durch Big Data

Dr. Kai te Kaat von QIAGEN sprach über die Vorteile von Big Data zur Verbesserung und Individualisierung von Krebstherapien. QIAGEN‘s Stärke ist dabei die Integration des Arbeitsablaufs von der Probenvorbereitung über die Gensequenzierung und der Dateninterpretation bis zum Befund. Ein herausragendes Merkmal ist die Bioinformatik-Plattform, anhand derer die Ergebnisse der Gensequenzierung direkt mit den aktuellen klinischen Leitlinien und wissenschaftlichen Publikationen abgeglichen und in eine individualisierte Therapieempfehlung umgesetzt werden können. Besonders interessant ist das Thema Liquid Biopsy, mit der anhand einer Blutprobe erkannt werden kann, wie die Krebserkrankung verläuft und ob die eingesetzten Medikamente helfen. 

Virale Vektor-Plattformen – „Genfähren“ und erste erfolgreiche Anwendungen

Der Vortrag von Dr. Christian Thirion, SIRION Biotech GmbH, befasste sich mit den vielfältigen Einsatzmöglichkeiten der verschiedenen viralen Vektor-Plattformen u.a. als vorübergehende (transiente) oder permanente (stabile) „Genfähren“ in der frühen präklinischen Forschung bis hin zu ersten erfolgreichen Anwendungen u.a. in dem aktuell sehr dynamischen Feld der Krebsimmuntherapie und Gentherapien (z.B. CAR-T, AAV-basierte Factor IX Gentherapie zur Hämophiliebehandlung). Eigene Entwicklungskandidaten befinden sich noch in frühen Phasen, doch erfährt das Unternehmen zunehmende Aufmerksamkeit, nicht nur von der Akademie. Trotz der langen und wechselvollen Historie viraler Vektoren, ist für diese nach den ersten beiden Zulassungen in Europa (Glybera von uniQure in 2012, Strimvelis von GSK in 2016) aufgrund des breiten Anwendungsspektrums (u.a. Impfung) und den umfangreichen Finanzierungsrunden nun eine deutliche Verbreitung abzusehen und mit weiteren Zulassungen in den kommenden Jahren zu rechnen.

Spiegelmere® - eine neue Wirkstoffklasse in der Krebstherapie

Die neue Wirkstoffklasse der Spiegelmere® und ihre Anwendung in der Krebstherapie präsentierte Dr. Sven Klussmann, NOXXON Pharma AG, in seinem Vortrag. Spiegelmere® bestehen aus DNA- oder RNA-Bausteinen, deren 3D-Struktur sich spiegelbildlich zu der natürlichen verhält, vergleichbar zu einer rechten und linken menschlichen Hand. NOXXON hat drei klinische Entwicklungskandidaten in verschiedenen Indikationen bis in die Phase II geführt, fokussiert sich aber seit 2015 auf Krebstherapien und hier insbesondere auf die Weiterentwicklung des  CXCL12 Inhibitors NOX-A12. Dieser Kandidat zielt auf die Mikroumgebung eines Krebsherds und adressiert in unterschiedlichen Krebstypen unterschiedliche zelluläre Mechanismen. 

Wie können die Versprechen der Wissenschaft in Therapeutika umgewandelt werden?

Die erste Paneldiskussion beschloss den Vormittag mit der Fragestellung "How can Current Game Changing Therapies be Competitive?". Gbola Amusa, Chardan Capital Markets LLC, prognostizierte: "The patients are the ones benefitting most." Dr. Christian Thirion, SIRION Biotech GmbH, stellte das verbesserte Verständnis zu viralen Vektoren und deren Mehrwert in der Gentherapie heraus. Dr. Martin Treder, Affimed N.V, erwartete eine stetige Weiterentwicklung bestehender Technologien zur Optimierung des körpereigenen Immunsystems. Prof. Dr. Burghardt Wittig, Foundation Institute Molecular Biology and Bioinformatics, FU Berlin, zeigte sich ebenso optimistisch, wies in diesem Zusammenhang aber auf kritische, wissenschaftliche Bedenken zu einigen Immunonkologie-Produkten der ersten Generation hin.

Kenntnis des Zielmoleküls erlaubt die Entwicklung innovativer Antibodies

Zukünftige Medikamente müssen in vielerlei Hinsicht besser sein als die heute verfügbaren Präparate. Dabei werden klar differenzierte Wirkstoffe, die aus der Masse an Ansätzen hervorstechen und innovative Ansätze verfolgen, die wichtigsten Werttreiber in der Pharmaindustrie sein. In seiner Präsentation mit dem Titel „Innovative Antibodies“ diskutierte Dr. Moroney, CEO der MorphoSys AG, zwei Fallstudien aus dem umfangreichen Portfolio des Unternehmens, um zu zeigen, wie wichtig eine tiefe Kenntnis des Zielmoleküls und der Biologie hinter einer Erkrankung für die Entwicklung von sicheren und hochwirksamen Medikamenten ist.  Guselkumab, ein in Partnerschaft mit Janssen/J&J entwickeltes Produkt der klinischen Phase III zur Behandlung von Schuppenflechte und MOR208, ein sich in der klinischen Phase II befindlicher unternehmenseigener Antikörper zur Behandlung von Blutkrebs, zeigten in  den bisherigen klinischen Studien sehr überzeugende Eigenschaften.  Der Antikörper Guselkumab bindet spezifisch an eine Untereinheit der Zielstruktur, um dort die für die entzündlichen Prozesse verantwortlichen Zellen zu blockieren. Im Falle von MOR208 konnte die Wirksamkeit über eine Modifikation des Antikörpers gesteigert werden, und die Effizienz bei der Abtötung der malignen B-Zellen signifikant erhöht werden.

RNA-Moleküle als Therapeutika und Impfstoffe

Dr. Franz-Werner Haas, Chief Corporate Officer der CureVac AG, berichtete über die Herangehensweise und die Fortschritte der Firma, die sich auf RNA-Moleküle als Therapeutika und Impfstoffe konzentriert. CureVac zog im Jahr 2015 große Aufmerksamkeit auf sich, weil sich die Bill & Melinda Gates Stiftung mit 46 Millionen EUR beteiligte, ihr bis dahin größtes Eigenkapital-Investment in ein einzelnes Unternehmen. Im vergangenen Jahr folgte dann noch die höchste, jemals öffentlich bekannt gegebene VC-Finanzierungsrunde in eine deutsche Biotech-Firma: 100 Millionen EUR, bereit gestellt von den Neu-Investoren Baillie Gifford, Chartwave, Familie Coppel, Elma Investments und Sigma Group sowie den bisherigen Finanziers Dietmar Hopp (über dievini Hopp BioTech holding) und Bill Gates. Insgesamt konnte CureVac bisher 300 Millionen EUR an Eigenkapital aufnehmen. Mit den frischen Geldern wird die klinische Pipeline weiterentwickelt, die derzeit vier Wirkstoffe in acht Studien umfasst. Die mRNA-Technologie kann einen sogenannten „Paradigm-shift“ in der Medikamenten-Entwicklung darstellen, weil der Körper sein Therapeutikum auf Basis der in der mRNA codierten Information selbst produziert. Das Interesse der Pharma-Industrie ist über Kooperationen mit Boehringer Ingelheim und Sanofi bereits vorhanden. Auf Nachfrage konkretisierte Dr. Haas noch ein Alleinstellungsmerkmal gegenüber dem noch nicht so weit fortgeschrittenen US-Konkurrenten Moderna (rund 1 Mrd. USD an Gesamtfinanzierung): die Verwendung natürlicher, nicht-chemisch modifizierter RNA. Der CureVac-Wirkstoff befindet sich aktuell in einer Phase-IIb-Studie in Prostata-Krebs.

Das Immunsystem lehren, im Krebs den Feind zu erkennen

Bei der Entstehung von Krebs herrscht laut Dr. Martin Treder, CSO der Affimed N.V.  ein Ungleichgewicht, das dazu führt, dass unser Immunsystem, welches durchaus Waffen besitzt mit denen Krebszellen effizient bekämpft werden können, diese nicht mehr erkennen kann. Der Grund: Krebszellen haben Mechanismen entwickelt, die es ihnen ermöglichen, sich zu verstecken und für das Immunsystem unsichtbar zu bleiben. In seinem Vortrag „Directing the Immune System to Eliminate Tumor Cells“ hat Dr. Martin Treder die Affimed-eigene Technologieplattform vorgestellt, über die Affimed genau dort eingreifen kann. Mit ihr werden tetravalente Antikörper, sogenannte TandAb® und TriFlex  Moleküle hergestellt, die mit ihren vier Bindungsstellen eine hohe Affinität zu Zielstrukturen auf Tumorzellen auf der einen Seite und auf Natural Killer (NK-)- oder T-Zellen auf der anderen Seite aufweisen. Durch diese hochspezifischen und sehr effizienten Bindungen bringt der Antikörper beide Zelltypen in direkte Nähe zueinander und lehrt so Immunzellen maligne Zellen wieder zu erkennen und zu vernichten. 

Next Level Targeted Therapies am Kapitalmarkt

Im zweiten, den Konferenztag abschließenden Panel diskutierten Kapitalmarkt-Experten über die Finanzierungsbedingungen und Aufnahmebereitschaft des Kapitalmarktes für Börsen-gänge. Die Teilnehmer waren sich darüber einig, dass die Bereitschaft von Investoren an IPO’s teilzunehmen durch die Implosion von Valeant und der anhaltenden Diskussion in den USA über extreme Preiserhöhungen und teure Medikamente deutlich zurückgegangen ist. Dr. Markus Manns von Union Investment warnte davor, dass einige der Unternehmen aus dem Bereich Gene Editing und Gentherapie zwar eine hochinteressante Technologie besitzen, sich aber in einem sehr frühen Stadium befinden. Eric Blanchard von Covington & Burlington LLP  erinnerte am Beispiel der französischen Cellectis daran, dass ein Dual Listing in Frankreich und den USA eine interessante Möglichkeit für europäische Biotechunternehmen darstellt. Bei Cellectis war dabei die Partnerschaft mit Pfizer eine wichtige Voraussetzung für das erfolgreiche US-Listing.

Die Konferenz schloss mit einem Get-together. 

Die Referenten und Panelisten auf der 9th Life Science Conference:

- Gbola Amusa, MD, CFA, Managing Director, Chardan Capital Markets, LLC

- Dr. Christa Bähr, CEFA, CFA, Founder and Business Owner, CB HealthCare

- Dr. Gil Bar-Nahum, Managing Director, Jefferies International Ltd

- Eric Blanchard, Partner, Covington & Burling LLP

- Kai Brüning, CEFA, Senior Portfolio Manager, apoAsset Management GmbH

- Prof. Dr. Boris Fehse, Professor for Cell and Gene Therapy, UMC Hamburg-Eppendorf

- Ralf Frank, Secretary General, DVFA e.V.

- Dr. Franz-Werner Haas, CCO, CureVac AG

- Dr. Kai te Kaat, VP Head of Franchise Oncology, QIAGEN N.V.

- Dr. Sven Klussmann, CSO and Founder, NOXXON Pharma AG

- Dieter Lingelbach, COO, SIRION Biotech GmbH

- Dr. med Markus Manns, Senior Equities Fund Manager, Union Investment Privatfonds GmbH

- Dr. Simon Moroney, CEO, MorphoSys AG

- Karlheinz Schmelig, Creathor Venture Management GmbH

- Dr. Christian Thirion, CEO/CTO, SIRION Biotech GmbH

- Dr. Martin Treder, CSO, Affimed N.V.

- Prof. Dr. Burghardt Wittig, Chairman, Foundation Institute Molecular Biology and Bioinformatics, 

      FU Berlin

- Dr. Olav Zilian, Senior Vice President Corporate Development, MediGene AG

Topics 9th Life Science Conference

  • "Genome Editing – The Game Changer in Gene Therapy?!"
  • Decision Making for Targeted Therapies in Oncology Enabled by Molecular Testing Methods
  • New Opportunities with Advanced Viral Vector Technologies
  • Spiegelmer® Candidates in Clinical Development
  • Panel Discussion – How can Current Game Changing Technologies be Competitive?
  • Innovative Antibodies
  • CureVac – Revolutionizing Medical Treatment with Optimized mRNA
  • Directing the Immune System to Eliminate Tumor Cells
  • Dendritic Vaccines and T-Cell Therapy
  • Panel Discussion – Next Level Targeted Therapies from a Capital Markets Perspective

Speakers & Moderators

  • Gbola Amusa, MD, CFA, Managing Director, Chardan Capital Markets, LLC   
  • Dr. Christa Bähr, CEFA, CFA, Founder and Business Owner, CB HealthCare
  • Dr. Gil Bar-Nahum, Managing Director, Jefferies International Ltd
  • Eric Blanchard, Partner, Covington & Burling LLP
  • Kai Brüning, CEFA, Senior Portfolio Manager, apoAsset Management GmbH
  • Prof. Dr. Boris Fehse, Professor for Cell and Gene Therapy, UMC Hamburg-Eppendorf
  • Ralf Frank, Secretary General, DVFA e.V.
  • Dr. Franz-Werner Haas, CCO, CureVac AG
  • Dr. Kai te Kaat, VP Head of Franchise Oncology, QIAGEN N.V.
  • Dr. Sven Klussmann, CSO and Founder, NOXXON Pharma AG
  • Dieter Lingelbach, COO, SIRION Biotech GmbH
  • Dr. med Markus Manns, Senior Equities Fund Manager, Union Investment Privatfonds GmbH
  • Dr. Simon Moroney, CEO, MorphoSys AG
  • Karlheinz Schmelig, Creathor Venture Management GmbH
  • Dr. Christian Thirion, CEO/CTO, SIRION Biotech GmbH
  • Dr. Martin Treder, CSO, Affimed N.V.
  • Prof. Dr. Burghardt Wittig, Chairman, Foundation Institute Molecular Biology and Bioinformatics, FU Berlin
  • Dr. Olav Zilian, Senior Vice President Corporate Development, MediGene

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